Обращает старение вспять: начались исследования генной терапии на людях

Бостонский стартап Life Biosciences, который занимается вопросами долголетия, объявил о том, что ввел свой препарат первому пациенту, пишет Gizmodo.

Цель эксперимента – регенерировать стареющие нейроны в зрительных нервах пациентов, страдающих глаукомой. Это заболевание часто приводит к необратимой гибели нейронов, которые соединяют глаз с мозгом.

Компания хочет ввести пациенту модифицированный вирус со специально разработанными генами, которые перепрограммируют клетки для "обращения вспять возрастных эпигенетических изменений", говорится в заявлении Национального центра биотехнологической информации США.

Однако, хотя FDA одобрило препарат ER-100 компании для испытаний на людях, некоторые исследователи, следящие за этой областью, опасаются, что подобные "перепрограммирующие" терапии могут привести к неконтролируемому росту клеток. Такой поворот событий может привести к раку.

"Эксперимент вызвал большой ажиотаж. Если он обернется катастрофой, то может навредить всем нам в будущем", — говорит нейробиолог Пит Уильямс из Центра исследований зрения Австралии.

Компания Life Biosciences сосредоточилась на нейродегенеративных заболеваниях, связанных со слепотой, отчасти потому, что глаз является относительно изолированным органом в организме, где непредвиденные последствия с меньшей вероятностью выйдут из-под контроля. Для дальнейшего повышения безопасности своих испытаний препарат ER-100 компании активируется только тогда, когда пациенты одновременно принимают антибиотик доксициклин. Без него гены препарата отключаются.

"Мы будем вводить доксициклин системно. Мы можем добиться хорошего перепрограммирования и лучшей безопасности с помощью более непрерывной системы экспрессии", — заявила главный научный сотрудник компании Шарон Розенцвейг-Липсон некоммерческому научно-исследовательскому институту Lifespan (LHI).

План заключается в том, чтобы поддерживать активность генов в течение восьми недель, что дольше, чем при спорадических тестах, которые обычно проводятся в этой области.

В основе лечения компании лежат прорывы лаборатории генетика Дэвида Синклера в Гарвардской медицинской школе. Исследователь выяснил, что активация трех специфических генов может регенерировать нейроны и обратить вспять потерю зрения как у стареющих мышей, так и у мышей с глаукомой. С тех пор компания Life Biosciences, одним из соучредителей которой является Синклер, оптимизировала этот подход с помощью "комплексных исследований на нечеловеческих приматах".

Другие новости науки

• Ученые создали новые биологические часы. Ученые разработали немало методов измерения биологического старения и одним из самых распространенных подходов является использование эпигенетических часов, которые отслеживают химические изменения в ДНК, связанные с возрастом и стрессом. Хотя эти инструменты полезны, они не всегда дают последовательные результаты.